PRODYGY : l’aventure scientifique continue !
La thérapie génique SPVN06 provient d’une stratégie neuroprotectrice découverte à l’Institut de la Vision, suite aux travaux du Dr Léveillard et du Pr Sahel, qui a le potentiel de ralentir ou d’arrêter la dégénérescence des photorécepteurs à cônes, cellules importantes pour la vision précise.
La cible principale de ce médicament est la rétinopathie pigmentaire (RP), l’une des maladies rétiniennes héréditaires les plus courantes qui touche deux millions de patients dans le monde, mais son approche pourrait s’appliquer à un large spectre de maladies dégénératives de la rétine.
Près de 20 ans après les premières publications issues de la recherche fondamentale, l’essai thérapeutique PRODYGY a démarré en 2023 avec la première injection de la thérapie génique SPVN06 chez un patient, dans le cadre d’une phase 1/2, avec une première étape dite « d’escalade de dose » qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance du produit.
Cette étape s’est terminée fin 2024 avec neuf patients atteints de RP avancée liée à des mutations sur trois gènes distincts (RHO, PDE6A ou PDE6B), ayant reçu trois niveaux de dose. Les résultats sur la tolérance de la procédure un an et demi après l’administration du médicament SPVN06 montrent un profil favorable : aucune inflammation intraoculaire significative, aucune réponse immunitaire, aucun événement indésirable grave, aucune toxicité limitant la dose, ni aucun arrêt de traitement n’ont été signalés.
Des signaux préliminaires d’efficacité sont étudiés et les premiers résultats prévus pour la fin de l’année 2025. L’entreprise de biotechnologie SparingVision, promoteur de l’étude, souhaite compléter le recrutement pour la deuxième étape de l’étude d’ici fin juin 2025, ce qui permettra de poursuivre l’étude de la tolérance du traitement, avant une étude de phase 3 qui devrait étudier plus précisément le bénéfice fonctionnel de cette approche innovante. Grâce à ses cohortes de patients établies depuis des dizaines d’années, le centre de référence maladies rares de l’Hôpital National des 15-20 se positionne comme le premier centre recruteur dans cet essai avec déjà 6 patients intégrés sur les 24 que comptera l’étape 2, parmi les centres participants en France et aux États-Unis.
